Alzheimer, anticorpi monoclonali tra costi elevati e rimborsabilità incerta
I nuovi anticorpi monoclonali contro l’Alzheimer, già approvati da Fda ed Ema, promettono fino a 2 anni di rallentamento del decorso clinico. In Italia, nel 2025, la loro rimborsabilità è ora al vaglio di Aifa, che deve bilanciare benefici clinici e sostenibilità economica.
Le esperienze di Regno Unito, Francia, Olanda e Germania mostrano approvazioni cliniche ma forti limiti di rimborso.
Il nodo centrale è selezionare i pazienti che traggono il massimo beneficio, evitando quelli ad alto rischio di effetti avversi e definendo centri specializzati per diagnosi, infusioni e monitoraggio in modo omogeneo sul territorio nazionale.
In sintesi:
- Anticorpi monoclonali rallentano l’Alzheimer fino a 2 anni, ma il costo è molto elevato.
- Aifa valuta rimborsabilità e criteri di accesso, seguendo un complesso quadro europeo.
- Priorità: identificare pazienti responder e ridurre il rischio di eventi emorragici gravi.
- Servono centri altamente specializzati per diagnosi precoce, infusioni e monitoraggio continuo.
Farmaci innovativi, efficacia dimostrata ma sostenibilità ancora in discussione
Il neurologo Camillo Marra, direttore della clinica della memoria del Policlinico Gemelli e docente alla Cattolica di Roma, sottolinea che il rapporto rischio-beneficio degli anticorpi monoclonali è favorevole, con un “guadagno temporale” di circa 2 anni a 36-48 mesi.
Questo rallentamento ha un impatto potenzialmente enorme su costi sociali, economici e istituzionali della lungodegenza, ma si scontra con un prezzo dei farmaci definito “molto alto”.
Il primo monoclonale, aducanumab, fu autorizzato negli Stati Uniti su un endpoint surrogato (riduzione della beta-amiloide cerebrale), senza piena dimostrazione clinica. I successivi lecanemab e donanemab hanno invece raggiunto l’endpoint primario di efficacia in studi a 72 settimane, portando Ema ad approvarli nel 2025.
Nei principali Paesi europei, tuttavia, le agenzie di HTA e i servizi sanitari hanno posto forti paletti alla rimborsabilità, come la decisione del Nice nel Regno Unito di escludere la copertura nel servizio sanitario nazionale.
Restano criticità cliniche: non è ancora definito con precisione il profilo dei pazienti “responder”, mentre è più chiaro chi è ad alto rischio di eventi avversi gravi.
Secondo Marra, sono particolarmente vulnerabili gli anziani oltre una certa età, i pazienti con pregressi eventi ischemici cerebrali, chi assume anticoagulanti e, soprattutto, i portatori omozigoti di ApoE4, per i quali il rischio di emorragia supera nettamente il beneficio, rendendo il trattamento controindicato.
L’accesso alla terapia dovrebbe quindi essere limitato a fasi precoci della malattia, individuate oggi con strumenti ancora grossolani come la scala Cdr: valori oltre 1 indicano non trattabilità, tra 0,5 e 1 possibilità di trattamento. Servono marcatori più raffinati basati su beta-amiloide e fosfo-tau e studi longitudinali su migliaia di pazienti seguiti per 3-6 anni.
Rete dei centri e nuovi criteri di selezione ridisegneranno la cura dell’Alzheimer
Per Aifa, oltre alla rimborsabilità, il punto strategico sarà definire quali strutture potranno gestire questi trattamenti.
In Italia esistono oltre 500 centri per i disturbi cognitivi, ma non tutti dispongono di diagnostica avanzata, infrastrutture per infusioni endovenose e monitoraggio neuroradiologico intensivo.
Marra evidenzia che la selezione dei centri di riferimento, con requisiti minimi stringenti e percorsi condivisi, sarà parte integrante del lavoro regolatorio. Da queste decisioni dipenderanno equità di accesso, sicurezza clinica e reale impatto dei monoclonali sul decorso dell’Alzheimer nei prossimi anni, aprendo la strada a una medicina sempre più personalizzata e territoriale.
FAQ
Che beneficio temporale offrono gli anticorpi monoclonali nell’Alzheimer?
Attualmente i dati indicano che gli anticorpi monoclonali possono rallentare il decorso dell’Alzheimer di circa 2 anni su orizzonti 36-48 mesi.
Qual è il principale ostacolo alla rimborsabilità in Italia?
Il principale ostacolo riguarda i costi elevati dei farmaci rispetto ai benefici attesi, con Aifa impegnata a definire criteri di accesso sostenibili.
Chi è considerato a maggior rischio di effetti collaterali gravi?
Sono più a rischio anziani molto fragili, pazienti con recenti eventi ischemici, in terapia anticoagulante e portatori omozigoti di ApoE4.
Quando un paziente con Alzheimer è considerato non trattabile con monoclonali?
Secondo la scala Cdr, un punteggio superiore a 1 indica un livello di compromissione per cui il trattamento non è consigliato.
Quali sono le fonti utilizzate per questo articolo sull’Alzheimer?
L’articolo deriva da una elaborazione congiunta di dati Ansa.it, Adnkronos.it, Asca.it e Agi.it, rielaborati dalla nostra Redazione.
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