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Ricerca di eccellenza sulle malattie rare a Tor Vergata
L’università di Roma Tor Vergata consolida un ruolo di primo piano nella ricerca sulle malattie genetiche rare, risultando il primo ateneo del Lazio per numero di progetti finanziati da Fondazione Telethon. Tre dipartimenti – Biomedicina e prevenzione, Scienze e tecnologie chimiche, Biologia – sono stati selezionati nel bando “multi-round” dedicato alla ricerca di base e preclinica, rivolto a enti non profit pubblici e privati attivi sul territorio nazionale.
Per il rettore Nathan Levialdi Ghiron, questi risultati certificano una capacità strutturale di competere a livello nazionale su sfide scientifiche complesse, in particolare nel campo delle malattie rare, dove servono competenze integrate e continuità di investimento. I progetti premiati coprono ambiti diversi – nanomedicina, chimica dei farmaci, neuroscienze – ma convergono su un obiettivo comune: trasformare la conoscenza molecolare in futuri trattamenti mirati.
Telethon e il ruolo strategico dell’ateneo nel Lazio
I tre progetti selezionati portano Tor Vergata al vertice regionale per finanziamenti Telethon, a conferma di un ecosistema di ricerca competitivo e interconnesso con ospedali, Cnr e partner internazionali. La capacità di attrarre risorse su bandi altamente selettivi è un indicatore chiave di qualità scientifica e affidabilità gestionale.
Per le malattie rare, spesso prive di terapie e con pochi pazienti arruolabili, la concentrazione di competenze in un grande ateneo pubblico rappresenta un fattore critico: facilita la creazione di reti clinico-scientifiche, accelera la validazione di modelli sperimentali e aumenta le possibilità di trasferimento tecnologico verso l’industria farmaceutica.
EEAT: esperienza, autorevolezza e impatto clinico futuro
La combinazione di gruppi guidati da esperti come Claudia Bagni, Gianfranco Bocchinfuso e Nadia D’Ambrosi garantisce elevati standard di Experience, Expertise, Authoritativeness, Trustworthiness.
Esperienza con modelli avanzati di neurobiologia e chimica dei farmaci, pubblicazioni su riviste internazionali e collaborazioni con strutture come l’ospedale pediatrico Bambino Gesù, il Cnr e l’Istituto Superiore di Sanità rafforzano la credibilità dei progetti. L’impatto atteso non è solo accademico: la finalità esplicita è generare candidati terapeutici e nuovi bersagli molecolari per patologie oggi prive di cura, in linea con le priorità cliniche di Telethon.
Nanoparticelle e mRna per la sindrome dell’X fragile
Il gruppo di Claudia Bagni, al Dipartimento di Biomedicina e prevenzione di Tor Vergata, ha ottenuto il finanziamento più elevato nel Lazio: 360mila euro da Fondazione Telethon per un progetto di nanomedicina focalizzato sulla sindrome dell’X fragile (Fxs).
La ricerca affronta uno dei principali ostacoli terapeutici nelle patologie neurologiche: l’attraversamento della barriera ematoencefalica. L’obiettivo è utilizzare nanoparticelle innovative per veicolare mRna nel cervello, ripristinando l’mRna Fmr1 mancante che codifica per la proteina Fmrp.
La Fxs è la forma monogenica più frequente di diversa abilità intellettiva e autismo, associata a deficit sensoriali, cognitivi, sociali e disturbi del sonno, e oggi non dispone di una terapia risolutiva.
Strategia innovativa: mRna nel cervello grazie alla nanomedicina
Il progetto punta a progettare nanoparticelle in grado di superare in modo sicuro la barriera ematoencefalica e consegnare mRna terapeutico alle cellule nervose.
Il trasporto mirato dell’mRna Fmr1 dovrebbe consentire il recupero funzionale della proteina Fmrp, agendo alla radice del difetto molecolare della Fxs. Si tratta di un cambio di paradigma rispetto agli approcci sintomatici: la correzione del difetto genetico-funzionale potrebbe modificare la storia naturale della malattia.
La collaborazione con Alessandro Bertucci, esperto di nanoparticelle all’università di Parma, e con l’università di Losanna amplia il portafoglio di competenze in chimica dei materiali e farmacocinetica cerebrale.
Prospettive terapeutiche oltre la sindrome dell’X fragile
Claudia Bagni sottolinea come il progetto sia stato reso possibile dal lavoro congiunto tra il suo gruppo a Tor Vergata, l’università di Losanna e il sostegno delle associazioni delle famiglie X fragile italiane, svizzere e internazionali, evidenziando: “Essere tra i vincitori di un finanziamento così importante è stato possibile grazie al lavoro congiunto […] Prevediamo di sviluppare un agente sicuro ed efficace in grado di permettere una terapia della Fxs”.
La ricercatrice ripone “grandi speranze” in una piattaforma di nanoparticelle potenzialmente estendibile ad altre patologie neurologiche. “Andremo a intervenire alla radice della condizione Fxs […] la terapia potrebbe non essere lontana”, osserva, aggiungendo che tali particelle potrebbero migliorare in modo significativo sicurezza e efficacia anche per altre malattie del sistema nervoso centrale.
Nuovi bersagli per RASopatie e atassia spinocerebellare 37
Accanto alla Fxs, Tor Vergata è coinvolta in due linee di ricerca su patologie genetiche rare ad alto impatto clinico: le RASopatie e l’atassia spinocerebellare di tipo 37 (Sca37).
Il gruppo di Gianfranco Bocchinfuso, Dipartimento di Scienze e tecnologie chimiche, ha ottenuto oltre 150mila euro per sviluppare inibitori mirati della proteina Shp2, cardine nelle vie di segnalazione alterate nelle RASopatie.
Parallelamente, il team di Nadia D’Ambrosi, nel Dipartimento di Biologia, partecipa a un progetto coordinato dal Cnr con Simona Rossi dell’Istituto di farmacologia traslazionale (Cnr-Ift), finanziato con 240mila euro per decifrare i meccanismi molecolari della Sca37.
RASopatie: bloccare Shp2 per trattamenti mirati
Le RASopatie rappresentano collettivamente il gruppo più frequente di malattie genetiche rare, ma non esiste ancora una terapia specifica. La proteina Shp2 funge da ponte tra recettori di membrana e cascata di segnali intracellulari che regolano funzioni biologiche cruciali.
Gianfranco Bocchinfuso spiega che il progetto, sviluppato con l’ospedale pediatrico Bambino Gesù, l’Istituto Superiore di Sanità e il Cnr di Padova, mira a creare e ottimizzare molecole capaci di impedire l’interazione patologica di Shp2 con altre proteine, riducendo la trasmissione aberrante dei segnali.
Grazie a un approccio multidisciplinare che integra biofisica, chimica e biologia molecolare e cellulare, il team intende arrivare a composti pronti per studi preclinici, da sviluppare in partnership con aziende farmaceutiche, con l’obiettivo di gettare le basi per i primi trattamenti mirati.
Sca37: nuovi modelli per una rara malattia neurodegenerativa
La Sca37 è una rara atassia spinocerebellare che colpisce i neuroni del cervelletto, compromettendo coordinazione ed equilibrio. È causata dalla ripetizione anomala di una breve sequenza di Dna nel gene Dab1, che genera strutture nucleotidiche anomale capaci di interferire con la sopravvivenza neuronale.
Il progetto coordinato da Simona Rossi (Cnr-Ift) punta a chiarire questi meccanismi mediante diversi modelli sperimentali. Il gruppo di Nadia D’Ambrosi sviluppa e caratterizza un nuovo modello per studiare la malattia e il ruolo di specifici fattori che regolano maturazione e stabilità degli Rna messaggeri.
D’Ambrosi evidenzia che il suo team, composto da giovani ricercatrici e laureandi con competenze multidisciplinari, lavorerà per identificare nuovi meccanismi molecolari alterati nella Sca37, base per futuri bersagli terapeutici da esplorare in ricerca preclinica.
FAQ
Perché i progetti Telethon su Tor Vergata sono rilevanti
I tre progetti Telethon su Tor Vergata riguardano patologie geneticamente definite ma prive di cura, con forte bisogno clinico insoddisfatto. Offrono approcci innovativi – mRna veicolato da nanoparticelle, inibitori mirati di proteine chiave, nuovi modelli per atassie – che possono cambiare la prospettiva terapeutica e generare ricadute anche su altre malattie neurologiche e rare.
Cosa distingue la ricerca di Claudia Bagni sulla sindrome X fragile
Il gruppo di Claudia Bagni unisce nanomedicina, neurobiologia e collaborazioni internazionali per superare la barriera ematoencefalica e ripristinare l’mRna Fmr1 nella Fxs. Il punto di forza è l’intervento sul difetto molecolare di base, con potenziale effetto modificante di malattia, e una piattaforma tecnologica riutilizzabile per altre patologie cerebrali.
Qual è l’obiettivo degli inibitori di Shp2 nelle RASopatie
Il progetto di Gianfranco Bocchinfuso mira a sviluppare molecole che impediscano a Shp2 di interagire con partner proteici essenziali per la trasmissione di segnali patologici. Bloccando selettivamente queste interazioni, si punta a normalizzare le vie di segnalazione senza sopprimere completamente funzioni fisiologiche, preparando candidati farmaci per studi preclinici.
Perché studiare la Sca37 è importante per le malattie neurodegenerative
La Sca37 è rara, ma i meccanismi legati a ripetizioni anomale di Dna e alterazione degli Rna messaggeri sono condivisi con altre patologie neurodegenerative. Chiarire come la mutazione nel gene Dab1 comprometta la sopravvivenza neuronale può fornire indizi generali sui processi di degenerazione cerebellare e suggerire nuovi bersagli terapeutici anche oltre la singola malattia.
Che ruolo hanno le collaborazioni ospedaliere e con il Cnr
Le partnership con l’ospedale pediatrico Bambino Gesù, l’Istituto Superiore di Sanità e strutture del Cnr permettono di integrare ricerca di base, dati clinici e infrastrutture avanzate. Questo accelera la validazione dei risultati, facilita l’accesso a campioni e modelli e aumenta le possibilità di tradurre rapidamente le scoperte in percorsi preclinici e, in prospettiva, clinici.
Come si inseriscono questi progetti nelle strategie di Telethon
Fondazione Telethon privilegia progetti ad alta qualità scientifica con chiara prospettiva di impatto sui pazienti. Le ricerche su Fxs, RASopatie e Sca37 rispondono a criteri di innovazione, solidità metodologica e potenziale trasferibilità. La presenza di reti nazionali e internazionali rafforza la capacità di portare i risultati oltre la pubblicazione accademica verso possibili applicazioni terapeutiche.
Quali competenze rendono Tor Vergata un polo per le malattie rare
Tor Vergata combina dipartimenti con vocazione biomedica, chimica e biologica, dotati di piattaforme tecnologiche e collegamenti con ospedali e istituti di ricerca. La presenza di gruppi guidati da figure come Bagni, Bocchinfuso e D’Ambrosi crea un ambiente in cui competenze su mRna, proteine di segnale e neurodegenerazione convergono, facilitando progetti complessi e interdisciplinari.
Qual è la fonte delle informazioni sui progetti di Tor Vergata
Le informazioni sui finanziamenti Telethon, sui progetti guidati da Claudia Bagni, Gianfranco Bocchinfuso e Nadia D’Ambrosi, e sulle relative collaborazioni scientifiche derivano dalla nota diffusa dall’università di Roma Tor Vergata e ripresa dall’agenzia Adnkronos Salute.
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